ダウン症 iPS細胞を使い 症状抑制の新化合物アルジャーノンを発見 再生医療の技術で根本的な治療法を探索

ダウン症は、主に21番染色体が通常より1本多い3本あることで遺伝子が過剰に働き、知的障害や心疾患などを引き起こす。1,000人に1人の割合で発症するとされ、知的障害や心疾患などの合併症を伴う。現在では出生前診断が可能だが、根本的な治療法は存在しておらず、再生医療に期待する声は大きい。

ダウン症抑制の新化合物 出生前投与、マウスで効果

出所:2017-09-05 毎日新聞

京都大大学院医学研究科の萩原正敏教授(化学生物学)らの研究チームは4日、ダウン症で知的障害を引き起こす原因の一つとされる遺伝子の働きを抑制する新たな化合物を発見したと発表した。

今回、萩原正敏教授らの研究チームは、ダウン症の人では神経細胞の増加を抑える遺伝子が過剰に働いていることに注目した。この遺伝子の働きを妨げ、神経細胞の増殖を促す化合物を約700種類の候補から探し出した。今回、この遺伝子に働く化合物の正式名称「altered generation of neuron」から、その頭文字を取ってアルジャーノンと命名された。


iPS細胞を使って再現されたダウン症の人の細胞に、今回発見した化合物を加えると、神経幹細胞の増殖機能が健康な人と同程度まで改善し、マウスでは大脳皮質の形成異常や学習行動が改善されたすることも分かった。将来、出生前診断をした人の胎児を対象とした薬剤開発につながる可能性があるという。


残念ながら、今回の神経幹細胞の研究成果がすぐにヒトのダウン症に臨床応用できるわけではなく、今後はアルツハイマー病などの認知分野やパーキンソン病などの神経変性疾患、うつ症状などへの臨床応用を視野にいれて、研究を進められる予定だ。
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