再生医療とiPS細胞の医療情報／ニュースサイト「エヌオピ」

iPS細胞を活用して様々な細胞製品の研究開発を目指す一方、iPS細胞の活用のもう一つの柱である「創薬応用」が本格的に動きだした。京大病院は、筋肉が骨に変わる難病「進行性骨化性線維異形成症（FOP）」の治療薬候補の効果を確かめる臨床試験を開始する。京大の研究チームは患者のiPS細胞を使った研究で、免疫抑制剤「ラパマイシン」にFOPの進行を抑える効果があることを確認。iPS細胞を使って発見した薬の治験は世界初となる。国内推定患者数は約８０人とされ、今回の治験は、京大病院の医師が主体となって進める医師主導治験として取り組む予定だ。今日（７日）から患者登録が可能になる。今回の治験は、６歳から60歳未満の男女計20人で安全性や効果を確かめる予定であり、今後、京大のほか、東大、名古屋大、九大でも治験を実施する計画となっている。

iPS細胞を活用した創薬研究では実際の難病患者の細胞を使い、試験管の中で細胞の状態が観察できる。患者に見立てた細胞を作成し、多数の候補化合物を試すことができるので、治療薬の候補を絞るスピードは桁違いに速くなることが期待されている。また、既存薬が新薬候補になり得ることも大きなメリットだ。もし既存薬が他の病気にも効果があることが分かれば、実用化へのプロセスは各段に早くなる。iPS細胞を活用した創薬研究により今後ますます、開発コストと時間が莫大に必要となり、画期的な新薬が生まれにくいとされる現状を打破することが期待されている。

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